Target Trial Emulation and Feasibility in Traditional Chinese Medicine Researches

WANG Yuyi; MA Wenxin; WANG Xuehui; BU Zhijun; LIU Jianping; LIU Zhaolan

doi:10.13288/j.11-2166/r.2023.19.006

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Target Trial Emulation and Feasibility in Traditional Chinese Medicine Researches

更新时间：2023-09-26

- Target Trial Emulation and Feasibility in Traditional Chinese Medicine Researches
- Journal of Traditional Chinese Medicine Vol. 64, Issue 19, Pages: 1969-1974(2023)
- 作者机构：
  
  1.北京中医药大学循证医学中心，北京市朝阳区北三环东路11号，100029
  2.重庆市中医院
- 作者简介：
- 基金信息：
- DOI：10.13288/j.11-2166/r.2023.19.006
  CLC：
- Received：02 May 2023，
  
  Revised：2023-07-25，
  
  Published：02 October 2023
- 稿件说明：
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王禹毅,马文欣,王雪惠等.模拟目标试验及其在中医药研究中应用的可行性分析[J].中医杂志,2023,64(19):1969-1974.

WANG Yuyi,MA Wenxin,WANG Xuehui,et al.Target Trial Emulation and Feasibility in Traditional Chinese Medicine Researches[J].Journal of Traditional Chinese Medicine,2023,64(19):1969-1974.
王禹毅,马文欣,王雪惠等.模拟目标试验及其在中医药研究中应用的可行性分析[J].中医杂志,2023,64(19):1969-1974. DOI： 10.13288/j.11-2166/r.2023.19.006.

WANG Yuyi,MA Wenxin,WANG Xuehui,et al.Target Trial Emulation and Feasibility in Traditional Chinese Medicine Researches[J].Journal of Traditional Chinese Medicine,2023,64(19):1969-1974. DOI： 10.13288/j.11-2166/r.2023.19.006.

摘要

模拟目标试验是指采用观察性研究数据模拟实施随机对照试验，即将随机对照试验的研究设计原则应用于旨在评估干预效果的观察性研究。模拟目标试验的优势是当不适合开展随机对照试验时，利用观察性数据模拟实施随机对照试验，同时控制观察性研究自身设计引起的偏倚，提高观察性数据因果推断的效能。从入组标准、治疗措施、治疗措施的分配程序、指定宽限期、结局指标、随访、效果比较、统计分析计划等方面介绍模拟目标试验的方法学要点。阐释模拟目标试验应用于中医药研究中的可行性和必要性，并提出其在中医药研究中实施面临的研究人员专业性、数据收集与整合、混杂因素控制等挑战。

Abstract

Target trial emulation， using observational data to emulate a target trial， applies the study design principles of randomized controlled trials to observational studies that aim to estimate the effect of an intervention. The advantage of target trial emulation is that observational data is used to emulate a target trial when it is not appropriate to conduct randomized controlled trials. Target trial emulation can control bias caused by the design of observational studies， and improve the effectiveness of causal inference from observational data. This paper introduced the methodological framework and key points in terms of eligibility criteria， treatment strategies， assignment procedures， grace period， outcomes， follow-up period， effect contrasts， and statistical plan for implementing target trial emulation. This article elucidated the feasibility and necessity of applying target trail emulation in the realm of traditional Chinese medicine researches， and highlighted the challenges encountered in its implementation， such as the need for specialized personnel， data collection and integration， and the control of confounding factors.

关键词

Keywords

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李静 . 临床试验设计：随机对照［J］. 中国循环杂志， 2017 ， 32 （ 11 ）： 1126 - 1127 .

MATTHEWS AA ， DANAEI G ， ISLAM N ， et al . Target trial emulation： applying principles of randomised trials to observational studies ［J］. BMJ ， 2022 ， 378 ： e071108 . doi： 10.1136/bmj-2022-071108 http://dx.doi.org/10.1136/bmj-2022-071108 .

HUITFELDT A ， HERNAN MA ， KALAGER M ， et al . Comparative effectiveness research using observational data： active comparators to emulate target trials with inactive comparators ［J］. EGEMs （Wash DC）， 2016 ， 4 （ 1 ）： 1234 .

CONCATO J ， SHAH N ， HORWITZ RI . Randomized， controlled trials， observational studies， and the hierarchy of research designs ［J］. N Engl J Med ， 2000 ， 342 （ 25 ）： 1887 - 1892 .

HERNÁN MA ， ALONSO A ， LOGAN R ， et al . Observational studies analyzed like randomized experiments： an application to postmenopausal hormone therapy and coronary heart disease ［J］. Epidemiology ， 2008 ， 19 （ 6 ）： 766 - 779 .

HERNÁN MA ， ROBINS JM . Using big data to emulate a target trial when a randomized trial is not available ［J］. Am J Epidemiol ， 2016 ， 183 （ 8 ）： 758 - 764 .

GRODSTEIN F ， MANSON JAE ， COLDITZ GA ， et al . A prospective， observational study of postmenopausal hormone therapy and primary prevention of cardiovascular disease ［J］. Ann Intern Med ， 2000 ， 133 （ 12 ）： 933 - 941 .

VARAS-LORENZO C ， LAGARCÍA-RODRÍGUEZ ， PEREZ-GUTTHANN S ， et al . Hormone replacement therapy and incidence of acute myocardial infarction： a population-based nested case-control study ［J］. Circulation ， 2000 ， 101 （ 22 ）： 2572 - 2578 .

The Women's Health Initiative Study Group . Design of the women's health initiative clinical trial and observational study ［J］. Control Clin Trials ， 1998 ， 19 （ 1 ）： 61 - 109 .

THORPE KE ， ZWARENSTEIN M ， OXMAN AD ， et al . A pragmaticexplanatory continuum indicator summary （PRECIS）： a tool to help trial designers ［J］. J Clin Epidemiol ， 2009 ， 62 （ 5 ）： 464 - 475 .

ROBINS JM ， HERNÁN MA . Estimation of the causal effects of time-varying exposures ［M］. New York ： Chapman and Hall/CRC Pres ， 2008 ： 553 - 599 .

GARCÍA RODRÍGUEZ LA ， RUIGÓMEZ A . Case validation in research using large databases ［J］. Br J Gen Pract ， 2010 ， 60 （ 572 ）： 160 - 161 .

LAGRODRÍGUEZ ， TOLOSA LB . Risk of upper gastrointestinal complications among users of traditional NSAIDs and COXIBs in the general population ［J］. Gastroentero-logy ， 2007 ， 132 （ 2 ）： 498 - 506 .

CAIN LE ， LOGAN R ， ROBINS JM ， et al . When to initiate combined antiretroviral therapy to reduce mortality and AIDS-defining illness in HIV-infected persons in developed countries： an observational study ［J］. Ann Intern Med ， 2011 ， 154 （ 8 ）： 509 - 515 .

赵骏，王骏 . 应用模拟目标临床试验概念设计观察性研究时的若干考虑［J］. 中国新药杂志， 2022 ， 31 （ 18 ）： 1801 - 1803 .

IOANNOU GN ， BOHNERT ASB ， O'HARE AM ， et al . Effectiveness of mRNA COVID-19 vaccine boosters against infection， hospitalization， and death： a target trial emulation in the Omicron （B. 1.1.529） variant era ［J］. Ann Intern Med ， 2022 ， 175 （ 12 ）： 1693 - 1706 .

DAWWAS GK ， CUKER A ， BARNES GD ， et al . Apixaban versus Rivaroxaban in patients with atrial fibrillation and valvular heart disease： a population-based study ［J］. Ann Intern Med ， 2022 ， 175 （ 11 ）： 1506 - 1514 .

MEYER A ， NEUMANN A ， DROUIN J ， et al . Benefits and risks associated with continuation of anti-tumor necrosis factor after 24 weeks of pregnancy in women with inflammatory bowel disease： a nationwide emulation trial ［J］. Ann Intern Med ， 2022 ， 175 （ 10 ）： 1374 - 1382 .

DAVE CV ， BRITTENHAM GM ， CARSON JL ， et al . Risks for anaphylaxis with intravenous iron formulations： a retrospective cohort study ［J］. Ann Intern Med ， 2022 ， 175 （ 5 ）： 656 - 664 .

GAZIT S ， SHLEZINGER R ， PEREZ G ， et al . The incidence of SARS-CoV-2 reinfection in persons with naturally acquired immunity with and without subsequent receipt of a single dose of BNT162b2 vaccine： a retrospective cohort study ［J］. Ann Intern Med ， 2022 ， 175 （ 5 ）： 674 - 681 .

WEI J ， CHOI HK ， NEOGI T ， et al . Allopurinol initiation and all-cause mortality among patients with gout and concurrent chronic kidney disease： a population-based cohort study ［J］. Ann Intern Med ， 2022 ， 175 （ 4 ）： 461 - 470 .

IOANNOU GN ， LOCKE ER ， O'HARE AM ， et al . COVID-19 vaccination effectiveness against infection or death in a national US health care system： a target trial emulation study ［J］. Ann Intern Med ， 2022 ， 175 （ 3 ）： 352 - 361 .

HERNÁN MA ， WANG W ， LEAF DE . Target trial emulation： a framework for causal inference from observational data ［J］. JAMA ， 2022 ， 328 （ 24 ）： 2446 - 2447 .

XIE Y ， BOWE B ， AL-ALY Z . Nirmatrelvir and risk of hospital admission or death in adults with covid-19： emulation of a randomized target trial using electronic health records ［J］. BMJ ， 2023 ， 381 ： e073312 . doi： 10.1136/bmj-2022-073312 http://dx.doi.org/10.1136/bmj-2022-073312 .

张俊华，李幼平，张伯礼，等 . 循证中医药研究：北京宣言［J］. 中国循证医学杂志， 2020 ， 20 （ 8 ）： 869 - 870 .

张三妹，吴梅，吴飞，等 . 确保盲法实施的中药安慰剂制备和评价关键问题［J］. 中草药， 2022 ， 53 （ 21 ）： 6919 - 6930 .

张颖，贾丽燕，邵建柱，等 . 中医药临床研究中实施盲法的原则，问题和评价［J］. 北京中医药， 2018 ， 37 （ 12 ）： 1159 - 1162 .

王辉，胡海殷，季昭臣，等 . 基于临床试验注册信息分析中医药真实世界研究现状［J］. 世界中医药， 2019 ， 14 （ 12 ）： 3127 - 3133 .

杨亦含，胡元会，陈婷，等 . 基于真实世界的中医临床科研大数据平台研发现状，不足及展望［J］. 中国中医基础医学杂志， 2022 ， 28 （ 11 ）： 1882 - 1886 .

卢传坚，陈淑慧，蔡桦杨，等 . 国家中医临床研究基地科研创新平台框架设计初探：基于广东基地的实证研究［J］. 中国卫生事业管理， 2016 ， 33 （ 5 ）： 360 - 362 .

何丽云，赵天易，刘佳，等 . 中医药真实世界的病例注册登记研究进展［J］. 世界中医药， 2022 ， 17 （ 5 ）： 595 - 601 .

任涛，詹思延，沈霞，等 . 流行病学研究中的偏倚与混杂［J］. 中华流行病学杂志， 2004 ， 25 （ 9 ）： 811 - 813 .

张冬，张俊华，孙凤，等 . 真实世界研究与中医药大数据［J］. 世界中医药， 2019 ， 14 （ 12 ）： 3119 - 3123 .

BOFFA DJ ， ROSEN JE ， MALLIN K ， et al . Using the national cancer database for outcomes research： a review ［J］. JAMA Oncol ， 2017 ， 3 （ 12 ）： 1722 - 1728 .

World Health Organization . WHO mortality database ［R/OL］. （ 2023-02-27 ）［ 2023-7-23 ］. https：//www.who.int/data/data-collection-tools/who-mortality-database https://www.who.int/data/data-collection-tools/who-mortality-database .

PAVAN S ， ROMMEL K ， MATEO MARQUINA ME ， et al . Clinical practice guidelines for rare diseases： the orphanet database ［J］. PLoS One ， 2017 ， 12 （ 1 ）： e0170365 .

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